Auf dem Weg zur personalisierten Nephroblastom-Behandlung

Abstract

Die Behandlung des Nephroblastom, auch bekannt als Wilms-Tumor, dem häufigsten Nierentumor im Kindes- und Jugendalter, ist eine der großen Erfolgsgeschichten der pädiatrischen Onkologie. Die Diagnose und Behandlung entsprechend der UMBRELLA-Studie der Nierentumorstudiengruppe der internationalen Gesellschaft für pädiatrische Onkologie (International Society of Paediatric Oncology – Renal Tumour Study Group, SIOP-RTSG) basiert i. d. R. auf der bildgebenden Diagnose, weswegen die Kenntnis der Differenzialdiagnosen und der typischen klinischen Präsentation des Nephroblastoms von großer Bedeutung ist. Die Gesamtüberlebensraten der Patienten mit Nephroblastom erreichen über 90 %, und auch bei Vorliegen von Metastasen liegen sie noch über 75 %. Dieser Erfolg beruht auf der konsequenten Durchführung internationaler Therapieoptimierungsstudien sowie der engen interdisziplinären Zusammenarbeit. Molekulargenetische Erkenntnisse und das Verständnis der Bedeutung des residuellen Blastemvolumens nach präoperativer Therapie haben in den vergangenen Jahren zu einer präziseren Klassifikation, einer zunehmend (molekular)biologiebasierten Risikostratifizierung und einem signifikant besseren Verständnis der Prädisposition für Nephroblastome geführt. Die aktuellen und kommenden Studien verfolgen daher das Ziel, die Therapie stärker zu individualisieren: Während Kinder mit niedrigem Risiko von einer weiteren Deeskalation bis hin zur reinen postoperativen Beobachtung profitieren sollen, benötigen Hochrisikopatienten eine gezielte Therapieintensivierung. Neben der Sicherung der Heilung rücken heute der Erhalt der Nierenfunktion durch vermehrte nierenerhaltende Resektionen in ausgewählten Fällen, die Vermeidung von Langzeitfolgen und eine strukturierte lebenslange Nachsorge zunehmend in den Mittelpunkt der Behandlung.